唯一救命药突然断供，罕见病患者再陷困境 一家药企的退出，对大多数人无关痛痒，但

唯一救命药突然断供，罕见病患者再陷困境 一家药企的退出，对大多数人无关痛痒，但对一小群罕见病患者而言，可能意味着救命通道的关闭。 近日，意大利制药公司Recordati旗下中国公司“锐康迪”启动注销，将彻底退出中国市场。随之停止供应的，包括一款治疗库欣综合征的药物“磷酸奥唑司他”。这是目前国内唯一获批用于此病的药物，对患者而言是无可替代的“救命药”。有患者服药四年，花费已超百万。 这款药自2024年9月在国内获批，上市尚不足一年。企业曾对其寄予厚望，并积极寻求纳入国家医保目录。若能进入医保，患者月自付费用有望降至2000元以下。然而，在最新公布的医保目录中，它并未成功入选。支付难题直接影响了其市场表现，有数据显示，全国实际购药的患者可能仅约50人。 支付体系不完善、患者群体小、市场教育与用药负担沉重，是横亘在众多罕见病药物面前的现实困境。锐康迪的退出并非孤例，它折射出整个罕见病药物在中国商业化所面临的严峻挑战。当“唯一的选择”因市场考量而消失，那些依赖它们的患者家庭，又将何去何从？特殊病罕见病